细胞与基因治疗（CGT）已进入“技术迭代加速、临床转化提速”的黄金周期——据Grand View Research数据，2024年全球CGT市场规模已突破180亿美元，预计2030年将达862亿美元，年复合增长率超28%[1]。这一爆发式增长的背后，正是“精准融合”的技术协同（如mRNA+细胞治疗、基因编辑+AI）与“细胞赋能”的治疗革新（如CAR-T重塑肿瘤免疫、iPSC赋能异体治疗），而“下一代技术突破”与“临床转化落地”则成为行业从“小众”迈向“主流”的关键双轮。

当前CGT技术已从“单一创新”转向“系统协同”，通过整合多学科资源与先进技术平台，实现了研发、生产与临床应用的高效联动，推动了整个产业链的优化升级，为患者提供更精准、安全和可及的治疗方案。

mRNA技术的下一代突破，在于与细胞治疗的深度融合——通过精准递送使特定细胞的靶向性增强，而非单一的蛋白表达：

• mRNA编辑DC细胞疫苗：Moderna与默克合作的mRNA-4157/V940，通过DC细胞的抗原呈递功能“赋能”抗肿瘤免疫，III期临床中黑色素瘤患者无复发生存期延长44%[2]，这正是“精准融合”（mRNA+DC细胞）与“细胞赋能”（激活免疫细胞）的典型实践。在中国，近岸蛋白GMP级mRNA原料酶和细胞因子原料已助力客户靶向DC注射液完成中美IND申报。

• tLNP-mRNA递送：Vertex研发的T细胞靶向LNP（CD47抗体修饰），可将mRNA精准递送至肿瘤浸润T细胞，通过表达IL-15“赋能”T细胞存活与增殖，在实体瘤小鼠模型中使T细胞浸润量提升8倍[3]。针对in vivo CAR新兴治疗方向，近岸蛋白提供in vivo CAR研发解决方案，覆盖CAR分子发现到靶向递送全流程，支持新一代细胞疗法。

基因编辑的下一代突破，聚焦“AI精准设计”与“体内细胞赋能”，解决临床转化中的脱靶与递送难题：

• AI指导的精准基因编辑：Beam Therapeutics的BEAM-101（碱基编辑疗法），通过结构生物学手段优化编辑向导，实现对红细胞前体细胞的“功能赋能”（修复镰状细胞贫血基因突变），无需清髓预处理，I/II期临床治愈率达92%[4]，推动体内编辑的临床转化；

• 体内细胞疗法：Intellia Therapeutics的NTLA-2002（第一个获批的体内基因编辑疗法），通过脂质纳米颗粒（LNP）将Cas9mRNA精准递送至肝脏细胞，敲除激肽释放酶B1（Kallikrein B1）基因，从而阻断血管水肿发作通路。在I/II期临床试验中，患者未接受清髓预处理，且数据显示长期随访下，平均每月发作率降低了98%[5]。近岸蛋白可提供GMP级AaCas12b^Max等新型编辑蛋白（几乎不容忍任何单个碱基错配），支撑“体内基因编辑-细胞赋能”的临床转化需求；

• 新型基因编辑工具优势逐渐凸显：沙砾生物应用AaCas12b^Max，开发基因敲除的下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品。今年5月，在ASCO年会上展示了3款TIL疗法的数据，包括GT101针对宫颈癌患者的初步疗效数据、新一代表达膜结合IL-15的GT201针对晚期实体瘤患者的临床疗效数据，以及CRISPR/Cas12b基因编辑的GT300针对冷肿瘤的早期临床数据。其中GT300是第一个应用于临床的CRISPR基因编辑型TIL疗法，5例妇科恶性肿瘤患者的ORR为60%，整体安全性良好[6]。

近岸蛋白新型的GMP级基因编辑蛋白AaCas12b^Max，已完成FDA DMF备案，支持体内外基因编辑的临床转化需求。此外enCas12Ultra、enCas12hf的引入进一步丰富了自主知识产权的临床级基因编辑工具。相比传统Cas9系统，三款Cas12系列编辑器展现出同等的编辑活性和更低的脱靶效应，并已广泛应用于T细胞、iPSC等多种治疗性细胞，提高了基于基因编辑技术的CGT疗法的可及性，并加速商业转化进程。

细胞治疗的下一代核心，是通过“精准融合”（如基因编辑+异体CAR-T、iPSC）解决自体治疗的规模化难题，让“细胞赋能”惠及更多患者：

• 基因编辑+异体CAR-T：Allogene的Allo-501A（靶向CD19异体CAR-T），通过基因编辑敲除TCR与CD52基因，实现“精准去排异”。在I/II期临床试验中，针对复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者，客观缓解率（ORR）高达75%，且展现出极高的安全性。更值得注意的是，其制备周期已从传统自体疗法的数周缩短至仅需3-5天，成本降低约60%[7]。通过“基因编辑+异体细胞”的精准融合，推动“细胞赋能”从“天价自体”走向“普惠异体”。近岸蛋白的多种GMP级细胞因子和抗体已成功支持异体细胞治疗的规模化培养；

• iPSC+多类型细胞治疗：Fate Therapeutics的FT596（iPSC来源CAR-NK），通过iPSC的无限增殖特性“赋能”细胞治疗的工业化生产，无需依赖患者自体细胞。在I/II期临床试验中，针对复发/难治性B细胞淋巴瘤(R/R BCL)患者，客观缓解率(ORR)达到71%，其中完全缓解(CR)率约为50%[8]^{。近岸蛋白的GMP级TGF-β1等分化因子，支撑iPSC向NK细胞、心肌细胞等多类型细胞的精准分化，实现“iPSC-细胞治疗”的转化；}

• 联合突破实体瘤：上海细胞治疗集团的BZD1901（自分泌纳米抗体CAR-T），通过“CAR-T+PD-1抗体”的精准融合，解除肿瘤微环境对T细胞的抑制，“赋能”CAR-T细胞浸润实体瘤，客观缓解率达63.6%[9]。

当前行业的关注重点，其实是要把“下一代新技术”真正用到病人身上，解决实际问题。而要实现这个目标，关键就在于两点：一是让治疗更精准地结合患者需求，二是提高疗法的可及性。

各国监管机构正针对“精准融合”类技术（如mRNA+细胞治疗、基因编辑+AI）优化审批路径：

• FDA突破性疗法向融合技术倾斜：2024年，FDA加速批准了包括CRISPR基因编辑疗法在内的多项前沿细胞与基因治疗（CGT）创新成果[10]。以Vertex的Casgevy为代表，这些“下一代技术”凭借精准的分子设计与高效的递送系统，显著缩短了从临床到上市的研发周期，推动了治疗范式的快速迭代。

• NMPA附条件批准聚焦“细胞赋能”疗效：根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布的《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则》及《药品附条件批准上市技术指导原则》，针对CAR-T、iPSC等高风险创新细胞治疗产品，若在中期临床试验中展现出明确疗效，可申请附条件批准上市。获批后，企业需通过上市后观察性研究或真实世界数据（RWE）进行长期随访与验证，以确证产品的有效性和安全性[11]。

• 中美双报协同“精准融合”合规：随着全球监管科学的融合，FDA与NMPA正在探索针对mRNA疫苗、基因治疗等前沿领域的创新药研发同步申报（Parallel Submission）机制。近岸蛋白凭借其在关键原辅料领域的布局，17个产品已通过DMF（药物主文件）备案，为这类“精准融合技术”的全球临床转化提供了坚实的供应链支持。

CGT商业化的重点，是通过“精准融合”优化工艺，降低成本，通过“细胞赋能”提升疗效以匹配支付体系：

• “细胞赋能”疗效支撑支付创新：中国多区域已将细胞疗法纳入惠民保，证明临床价值是支付体系接纳的关键。近岸蛋白通过规模化生产有效控制成本，助力“细胞赋能”疗法的支付可及性。

当前行业的核心挑战，是“下一代技术”如何实现“临床转化”：

• “精准融合”的技术协同难题：如mRNA与细胞治疗的融合中，靶向递送效率仍低、基因编辑与AI的融合中，脱靶检测缺乏临床标准，这些直接影响“细胞赋能”的治疗安全性；

• “细胞赋能”的规模化瓶颈：异体CAR-T的细胞扩增稳定性不足、iPSC分化效率低，制约“下一代细胞治疗”的临床转化规模；

  “临床转化”的合规壁垒：不同地区对“精准融合”技术的质控要求差异（如FDA要求mRNA-LNP的粒径偏差<10%，NMPA要求<5%）[12]、“细胞赋能”疗法的真实世界数据收集标准不统一，导致全球多中心临床推进缓慢。近岸蛋白也将结合自身合规与工艺经验，不断助力客户打破壁垒。

作为蝉联“CGT行业之星年度最优原材料提供商”的企业，为行业提供从“技术创新”到“临床转化”的全链条支撑。近岸蛋白提供一系列高效、稳定、合规的GMP产品，包括GMP级 Cas9/AaCas12b^Max/enCas12hf/enCas12Ultra蛋白、

GMP级mRNA原料酶、GMP级全能核酸酶、GMP级细胞因子（如IL-2/IL-7/IL-15）、抗体和磁珠等。此外，近岸蛋白还提供多种类型的CAR-T阳性率检测试剂盒和靶点抗原，可用于CAR-T阳性率检测。

从mRNA与细胞治疗的融合突破，到基因编辑与AI的协同创新；从“天价疗法”到“普惠医疗”的商业化跨越，CGT行业的每一步前行，都离不开“精准融合”的技术协同与 “细胞赋能”的临床价值。2025年12月12-14日，上海汽车城瑞立酒店，2025年国际精准医疗与细胞基因治疗大会将成为“下一代技术”与“临床转化”的对接枢纽——在这里，您能听到行业领军者对“精准融合”的前沿判断，能获取“细胞赋能”疗法的临床转化方案，更能与近岸蛋白这样的产业链伙伴深度合作，解决从原料到工艺、从合规到商业化的全流程难题：

• 应对“合规性”要求：我们提供200+GMP级原料及17项FDA DMF备案，为您提供符合国际标准的申报资料，直接助力您的药品中美双报。

• 解决“供应链安全”焦虑：我们位于上海与菏泽的17,000+m²GMP级工厂，是实现核心原料本土化、规模化、稳定供应的坚实保障。

• 回应“降本增效”痛点：从基因编辑工具酶、GMP级细胞因子到mRNA原料酶，我们全流程的高品质、高性价比原料，旨在帮助您优化工艺，提高效率。